『유전자치료제 허가 및 임상시험관리지침』제정

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식품의약품안전청 380-1824

▣ 식품의약품안전청은 유전자치료제의 제조(수입)품목허가 및 임상시험

시 안전성·유효성을 확보하여 국민보건위해요소를 방지하고 생명공학산업을

건전육성·발전시키기 위하여 학계, 의료계, 시민단체, 관련업계 등의 의견

을 수렴하여 "유전자치료제 허가 및 임상시험 관리지침(식품의약품안전청

고시)"을 제정 2000년 12월 5일부터 시행한다고 밝혔다.

○ 동 지침의 주요골자를 보면, 유전자치료제의 안전성·윤리성 확보를

위하여 허가범위를 "유전성질환, 암, 에이즈 및 기타 생명을 위협하거나 심

각한 장애를 초래하는 질환에 대한 치료제"의 경우와 "현재 이용가능한 치료

법이 없거나, 유전자치료제의 효과가 현재의 이용가능한 다른 치료법과 비

교하여 우수함을 예측할 수 있는 경우"로 제한하였으며

○ 허가가 가능하다고 하더라도 생식세포의 유전적 변형을 통하여 치료 하

거나 생식세포의 유전적 변이를 초래하는 등 윤리적 문제의 우려가 있는 경

우에는 허가하지 않겠다고 밝혔다.

○ 동 고시에는 유전자치료제의 특성을 고려하여 안전성·유효성 심사자

료의 종류, 기준 및 시험방법 작성요령, 독성시험기준과 임상시험계획서에

포함될 사항등을 상세히 정하였다.

< 주요내용 >

○ 유전자치료제의 정의(제2조)

- 유전자치료제란 질병치료등을 목적으로 유전물질 또는 유전물질을 이

입한 세포를 인체에 투여하는 의약품

○ 유전자치료제의 허가범위를 정함(제4조)

- 허가범위

·유전성 질환, 암, AIDS 및 기타 생명을 위협하거나 심각한 장애를

초래하는 질환에 대한 치료제의 경우

·현재 이용가능한 치료법이 없거나, 유전자치료제의 효과가 현재 이용

가능한 다른 치료법과 비교하여 우수함을 예측할 수 있는 경우

- 허가제한 범위

·허가범위에 해당하더라도 사람생식세포의 유전적 변형을 통하여 치료

하거나 생식세포의 유전적 변이를 초래하는 등 윤리적 문제의 우려가 있는

유전자치료제

○ 안전성·유효성심사자료의 종류 및 요건(별표1)

- 기원 또는 발견 및 개발경위에 관한 자료

- 구조결정, 물리화학적 성질 및 생물학적 성질에 관한 자료(자사기준및

시험방법 포함)

- 안전성에 관한 자료

- 독성에 관한 자료

- 약리작용에 관한 자료

- 임상시험성적에 관한 자료

- 외국의 사용현황등에 관한 자료

- 다른 치료법과의 비교 자료

○ 유전자치료제의 특성을 고려한 기준및시험방법 작성요령(별표1의2)

- 세포를 이용하는 경우 설정항목

·확인, 순도, 역가, 외래성 미생물(세균, 진균, 마이코플라스마, 바

이러스), 세포생존율, 이상독성, 복제가능 바이러스, 동결세포은행

- 벡터를 이용하는 경우 설정항목

·확인, 순도, 역가, 무균(세균, 진균), 엔도톡신, 이상독성, 복제가

능 바이러스, 잔류항생물질, 잔류화학물질, 지질등의 함량 및 확인

○ 독성시험기준 마련(별표1의3)

- 단회투여 독성시험

- 반복투여 독성시험

- 생식·발생 독성시험

- 유전독성시험

- 면역독성시험

- 발암성시험

- 국소반응성시험

○ 피험자의 인권 및 임상시험의 윤리성을 확보하기 위하여 임상시험계획서

에 포함될 사항(별표2)

- 대상질환의 예후, 질환의 원인 및 경과

- 유전자치료제 이외의 다른 치료법에 대한 기술

- 유전자치료제의 특성과 도입방법

- 안전성에 대한 평가

- 임상시험완료후 피험자에 대한 추적조사 방법

- 전임상 연구결과의 요약

- 연구자의 약력과 연구업적

- 임상시험에 관련된 국내외의 연구상황등

※ 참고자료

< 지침 제정 배경 >

○ 그 동안 유전자치료제에 대한 정부의 관리지침이 마련되어 있지 않아

연구과정의 신뢰성 문제로 연구의욕이 저하되고 있을 뿐만 아니라 무분별한

임상시험으로 국민보건의 심각한 위해요소로 작용할 가능성이 잠재되어 있어

이에 대한 대책이 시급한 상황이었는데, 금번 「유전자치료제 허가 및 임상

시험 관리지침」제정·시행으로 선진국 수준의 신약을 개발할 수 있는 연구여

건 뿐만아니라 안전성 및 윤리성이 확보된 유전자치료제를 임상시험에 사용

하게 함으로서 국민보건향상에 기여할 것으로 판단됨.

○ 유전자치료제는 미국의 경우에도 그 연구역사가 10년 정도로 비교적 짧

은 편이나 약 300여건의 임상시험을 완료하였거나 진행중이며 향후 10년내

에 약 500억불의 시장을 형성할 것으로 전망되어 세계 각국에서도 세계시장

선점을 위하여 각축을 벌이고 있으며 우리나라의 경우 타 업종과 비교하여

선진국과 근소한 기술적 격차를 가지고 있어 조만간 세계적 신약이 개발로 선

진국 대열에 합류할 수 있을 것으로 기대됨.

○ 식품의약품안전청은 유전자치료제의 사용경험 부족을 이유로 동 제품의

허가범위를 유전성질환, 암, 에이즈 및 기타 생명을 위협하거나 심각한 장

애를 초래하는 질환 또는 현재 이용가능한 치료법이 없거나 유전자치료제의

효과가 현재 이용가능한 다른 치료법과 비교하여 우수함을 예측할 수 있는 경

우로 제한하였으며 사람생식세포의 유전적 변형을 통하여 치료하거나 생식세

포의 유전적변이를 초래하는 등 윤리적 문제의 우려가 있는 유전자치료제는

허가대상에서 제외하였음.

○ 식품의약품안전청에서는 이번 지침을 제정하기 위하여 약4개월 간의 실

무작업을 거쳐 시안을 마련하고 종교인, 법조인, 의·약사 및 유전공학전문

가로 구성된 중앙약사심의위원회 유전자치료제안전성평가소분위 및 유전자치

료제임상윤리평가소분위의 자문을 거쳐 지난 8월 입안예고하였으며 각 계의

의견을 수렴하여 선진국에 비해 전혀 손색이 없는 지침을 제정하였음.