임상시험 불가능 의약품에 우선허가제 도입 | 나라경제

특집

임상시험 불가능 의약품에 우선허가제 도입

김영옥 식품의약품안전처 바이오의약품정책과장 2016년 07월호

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세포치료제에 대해 시판허가 후 제3상 임상시험 실시, 해당 의약품의 안전사용조치 등을 조건으로 제2상 임상시험 자료로 허가

첨단ㆍ융복합 의료기기의 신속한 허가지원 위해 ‘단계별 심사제도’ 도입

바이오헬스케어산업은 전 세계가 주목하는 미래 성장동력산업이다. 연평균 성장률이 9.8%이며, 2024년 전 세계 바이오헬스시장 규모는 2조6,100억달러에 이를 것으로 예견돼 국내 3대 수출 주력산업인 반도체ㆍ화학제품ㆍ자동차 모두를 합한 세계시장 규모인 2조5,900억달러를 능가할 뿐 아니라 이후에도 비약적으로 성장할 것으로 전망된다. 또한 국내 바이오헬스케어산업은 줄기세포치료제 등 선진국 수준의 기술력과 연구개발능력을 보유하고 있고 연평균 7% 증가하고 있어 우리나라 미래 먹거리 산업으로 지속 성장하고 있다. 특히 메르스ㆍ지카 등 신종 감염병 출현 및 생물테러 등에 대한 예방ㆍ치료제의 적시 공급은 국민건강과 생명을 지키는 최후의 보루로서 국가적 차원의 적극적 대응이 필수적이므로 지금이 바로 바이오헬스케어 제품의 신속한 제품화와 글로벌경쟁력 강화를 위한 정책적ㆍ제도적 지원의 골든타임으로 판단된다. 이에 식품의약품안전처(이하 식약처)는 지난 5월 18일 제5차 규제개혁장관회의에서 ‘바이오헬스케어 규제혁신’ 방안을 발표했다. 미래 신성장산업인 바이오헬스케어산업의 경쟁력 강화를 위한 식약처의 규제혁신과 지원의 구체적 내용은 다음과 같다.

줄기세포치료제 개발 시 배아사용 요건 개선

첫째, 제품 연구개발 기간 단축으로 산업경쟁력을 강화한다. 우선 줄기세포치료제 개발 시 배아사용 요건을 개선하기 위해 배아 기증자의 병력정보 확인이 어려운 경우 보존된 세포를 이용한 안전성 검사로 병력확인을 대체할 수 있도록 제도를 개선하고, 바이러스시험, 매독균시험, 무균시험 등 안전성 시험에 대한 구체적인 평가 가이드라인을 마련할 계획이다. 현재는 기증된 지 오래돼 진료기록이 폐기된 배아는 병력확인이 어려워 제품개발에 활용할 수 없었으나, 배아의 적합성(기증자 병력정보 확인)을 간접적으로 평가하는 제도개선을 통해 배아줄기세포치료제 연구기반이 마련될 것으로 기대된다.

또한 위해도가 낮은 체외진단제품은 임상시험기관 외에서 실시한 성능시험 자료만으로 허가가 가능하도록 「의료기기법령」 개정을 추진해 임상시험 비용과 제품개발 기간을 단축해 신속한 제품 출시를 지원할 계획이다. 다만 감염병의 진단이나 환자의 생명에 중대한 위험이 있는 제품에 대해선 임상시험 자료를 제출하도록 해 체외진단제품의 안전관리를 도모하고자 한다. 아울러 의약품 임상시험계획서 승인기간 단축을 위해 임상시험계획서 보완요구 전에 기업의 사전 의견제시 절차를 마련하기 위해 ‘보완사항 사전검토제’를 운영할 계획이다.

둘째, 공중보건에 필요한 치료제의 신속하고 안정적인 공급이다. 의약품 개발 시에는 사람을 대상으로 임상시험을 실시해 의약품의 안전성과 유효성을 검증하는 것이 원칙이나, 윤리적 문제 등으로 임상시험을 통한 유효성 연구를 개발단계에서 실시할 수 없는 공중보건 위기대응 의약품(감염병, 생화학 무기로 인한 피해 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 수 있는 질병을 치료ㆍ예방하기 위한 의약품)은 비임상시험(동물시험) 자료로 우선 허가하되 사용단계에서 유효성을 추가적으로 확인하도록 ‘의약품의 개발지원 및 허가 특례에 관한 법률’ 제정안을 5월 26일 입법예고했다. 이를 통해 공중보건 위기 시 치료제가 신속하게 공급될 수 있을 것으로 기대된다.

이와 더불어 알츠하이머, 뇌경색 등 생명을 위협하는 질환 또는 중증의 비가역적 질환에 사용하는 세포치료제에 대해서도 항암제, 희귀의약품, 자가연골(피부) 세포치료제와 같이 시판허가 후 제3상 임상시험 실시, 해당 의약품의 안전한 사용을 위한 조치 등을 조건으로 제2상 임상시험 자료로 허가할 수 있도록 허가체계를 개선해 적절한 치료방법이 없는 환자에게 신속하게 치료제가 공급될 수 있도록 지원할 계획이다. 향후에는 감염병 등에 사용하는 바이오신약까지 그 대상을 확대해 시장진입을 촉진하고자 한다. 또한 생명을 위협하는 질병 치료 등에 사용하는 의약품으로 효과나 안전성이 월등히 개선된 제품(획기적 의약품)은 건강보험이 적용되기 전이라도 무상 또는 저가로 환자에게 공급할 수 있도록 법적 근거를 마련하며, 환자의 경제적 부담을 경감하고 치료기회를 보장할 계획이다.

전 주기 밀착지원으로 제품화 기간 단축

셋째, 제품 허가기간 단축으로 시장출시를 촉진한다. 사전검토는 의약품 품목허가 신청 전에 안전성ㆍ유효성 자료, 기준 및 시험방법 자료, 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 자료 등을 미리 검토받는 절차인데 그동안 바이오의약품의 사전검토 대상에 실태조사는 포함돼 있지 않아 제품허가 신청단계에서 현장조사를 통해 최종적합 여부를 판단함으로써 허가검토 기간이 길어졌다. 바이오의약품의 신속한 제품출시를 위해 품목허가 신청 이후에만 GMP 현장 실태조사가 가능하던 것을 허가 신청단계 이전이라도 실태조사를 실시할 수 있도록 제도를 개선할 계획이며, 이를 통해 바이오의약품의 시장진입이 빨라질 수 있을 것으로 보인다.

또한 첨단ㆍ융복합 의료기기의 신속한 허가를 지원하기 위해 의료기기 개발단계에서 심사 자료가 준비되는 대로 미리 심사하고 최종 허가신청 시 즉시 허가가 가능하도록 ‘단계별 심사제도’를 도입할 예정이다. 현재는 기술문서, 임상 자료 등 첨단ㆍ융복합 의료기기 개발 시 모든 심사 자료가 완료됐을 때 허가신청이 가능해 자료준비 기간이 길어지던 문제를 ‘단계별 심사제도’ 도입으로 해소할 수 있을 것으로 기대되며, ‘단계별 심사제도’를 거쳐 허가가 신청되는 경우 즉시 허가가 가능해질 것으로 보인다. 이와 더불어 혈압, 혈당 등 의료정보를 단순히 전송, 저장하는 IT 기반 첨단 의료기기(U헬스 게이트웨이)의 품목등급을 국제기준에 맞게 1등급으로 재분류해 앞으로 해당 의료기기는 등록하면 바로 판매가 가능해질 것으로 전망된다.

끝으로, 의약품ㆍ의료기기 등 바이오헬스케어 제품개발 기간을 획기적으로 단축하기 위해 바이오의약 개발지원전담팀을 운영해 의약품 개발전략, 비임상 및 임상시험설계, GMP에 이르기까지 전 주기에 걸쳐 기술지원을 실시하는 한편, 첨단 의료기기의 경우 5개 부처(식약처, 미래창조과학부, 산업통상자원부, 보건복지부, 중소기업청) 및 민간 합동으로 ‘융복합헬스케어 활성화추진단’을 운영해 연구개발 지원과제 선정부터 시장진입까지 조기에 합동 지원함으로써 개발부터 시장진입까지 밀착지원을 실시할 계획이다. 이를 통해 바이오의약의 개발기간은 10년에서 7년으로, 첨단 의료기기의 개발기간은 6년에서 3년으로 획기적으로 단축되도록 최선의 노력을 다할 것이다.

우리나라가 바이오 7대 강국으로 도약하기 위해선 기업의 지속적인 R&D 투자와 함께 정부의 과감하고 선제적인 규제혁신과 전 주기 밀착지원이 맞물리면서 산업계ㆍ학계ㆍ정부의 소통과 협력체계에 기반을 둔 글로벌 바이오헬스케어 개발생태계 조성이 필수적이다. 식약처는 앞으로도 우리나라 바이오헬스케어산업이 지속적으로 성장하고 국제경쟁력을 갖춰 글로벌시장을 선도할 수 있도록 기업활동과 국민생활에 걸림돌은 치우고 디딤돌을 놓는 규제개혁과 지원을 아끼지 않을 것이다.

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